The first Latin America
summit for XLH was held in Buenos Aires on March 2 and 3. Representatives of
The XLH Network, Inc. were in attendance, including Board Member Elizabeth
Olear and former board member Marina Velazquez, who joined attendees from Brazil,
Columbia, Argentina, Chili and Peru to discuss XLH in children and adults.
Topics included an update on burosumab and the recent approval by the European
Medicines Agency. A panel discussion included an opportunity for questions and answers and a full day was dedicated to
presentations by various advocacy organizations, including the XLH Network,
Inc.
Presenters included Dr.
Oscar Brunetto from Pedro Elizalde Children's Hospital, who provided a good
overview of XLH. He also discussed several different types of bone deformities.
Dr. Hamilton Cassinelli discussed issues related to children with XLH including
quality of life. Dr. Ana Galich from Italian Hospital discussed the transition
of care from the pediatric to adult population. She also provided a good
overview of dental issues and the importance of oral care in the management of
XLH. The physicians communicated the importance of the care team and making
sure there is good communication and collaboration between the team of doctors
that may be treating those with XLH.
Network volunteer
and former board member Marina Velazquez discussed her family’s history with
XLH. Representatives from Ultragenyx provided an overview of Burosumab and an
update on the Europeans Medicine Agency approval for the marketing of burosumab
in 28 European countries for children age one and up and adolescents with XLH.
A panel discussion was also offered where attendees had the chance to present
questions, many of which were focused on the approval of burosumab and its accessibility.
The second day of the summit included
presentations by the various patient advocacy organizations. Belén Gonzalez Sutil
presented on behalf of the ENHUE Foundation and provided an overview of its
work in rare diseases and its interest in working with XLH. Luz Victoria
Salazar from ACOPEL also gave an overview of its work in rare disease and their
work in helping patients access treatment. They, too, would like to extend
their reach to XLH patients. Antoine Souheil Daher from Hunter House provided
an overview of its work with rare disease patients and what they are currently doing
to help those with XLH. Elizabeth Olear, Network board member, gave an overview
of the Network, our services and priorities for the year ahead. She discussed
XLH Day and our mission of promoting knowledge and education about XLH
for affected families, medical professionals and the community in general; supporting
doctors and other health care providers for better diagnosis and treatment;
creating resources and a community for affected individuals and their families
so they can understand and cope with the complications of the disease; and fostering
the search for a cure. She emphasized that the Network is a global
organization, helping connect patients around the world.
This summit was the first in a series of
meetings that will be held with the international community. Steps for collaboration
continued collaboration are already under way. Board members Elizabeth Olear and Oliver
Gardiner are co-chairing the Network's international committee. Watch for updates!
La
primera cumbre latinoamericana para XLH se celebró en Buenos Aires los días 2 y
3 de marzo. Asistieron representantes de The XLH Network, Inc., incluida la
miembro del directorio Elizabeth Olear y la ex miembro del consejo Marina
Velazquez, quienes se unieron a los asistentes de Brasil, Colombia, Argentina,
Chile y Perú para discutir XLH en niños y adultos. Los temas incluyeron una
actualización sobre Burosumab y la reciente aprobación de la Agencia Europea de
Medicamentos. Un panel de discusión incluyó una oportunidad para preguntas y
respuestas, y un día completo fue dedicado a presentaciones por varias
organizaciones de apoyo, incluyendo XLH Network, Inc.
Los
presentadores incluyeron al Dr. Oscar Brunetto del Hospital pediátrico Pedro
Elizalde, quien brindó una buena visión general de XLH. También discutió varios
tipos diferentes de deformidades de los huesos. El Dr. Hamilton Cassinelli
discutió temas relacionados con los niños con XLH, incluida la calidad de vida.
La Dra. Ana Galich del Italian Hospital discutió la transición de la atención
de la población pediátrica a la adulta. También proporcionó una buena visión
general de los problemas dentales y la importancia de la atención oral en el
manejo de XLH. Los médicos comunicaron la importancia del equipo de atención y
se aseguraron de que haya una buena comunicación y colaboración entre el equipo
de médicos que pueden estar tratando a aquellos con XLH.
La
voluntaria de XLH Network y ex miembro de la junta Marina Velazquez habló sobre
la historia de su familia con XLH. Los representantes de Ultragenyx
proporcionaron una descripción general de Burosumab y una actualización sobre
la aprobación de la Agencia de Medicina de Europa para la comercialización de
Burosumab en 28 países europeos para niños de 1 año en adelante y adolescentes
con XLH. También se ofreció una mesa redonda donde los asistentes tuvieron la
oportunidad de presentar preguntas, muchas de las cuales se centraron en la
aprobación de Burosumab y su accesibilidad.
El
segundo día de la cumbre incluyó presentaciones de varias organizaciones de
defensa del paciente. Belén Gonzalez Sutil presentó en nombre de la Fundación
ENHUE y brindó una visión general de su trabajo en enfermedades raras y su
interés en trabajar con XLH. Luz Victoria Salazar de ACOPEL también brindó una
visión general de su trabajo en enfermedades raras y su trabajo para ayudar a
los pacientes a acceder al tratamiento. Ellos también quisieran extender su
alcance a los pacientes con XLH. Antoine Souheil Daher de Hunter House brindó
una visión general de su trabajo con pacientes con enfermedades raras y lo que
están haciendo actualmente para ayudar a aquellos con XLH. Elizabeth Olear,
miembro de la junta directiva de XLH Network, brindó una descripción general de
The Network, nuestros servicios y prioridades para el próximo año. Ella habló
sobre XLH Day y nuestra misión de promover el conocimiento y la educación sobre
XLH para las familias afectadas, los profesionales médicos y la comunidad en
general; apoyar a los médicos y otros proveedores de atención médica para un
mejor diagnóstico y tratamiento; creando recursos y una comunidad para las
personas afectadas y sus familias para que puedan comprender y enfrentar las
complicaciones de la enfermedad; y fomentando la búsqueda de una cura. Ella
enfatizó que The Network es una organización global que ayuda a conectar
pacientes de todo el mundo.
Esta
cumbre fue la primera de una serie de reuniones que se llevarán a cabo con la
comunidad internacional. Los pasos para la colaboración, la colaboración
continua, ya están en marcha. Los miembros de la Junta, Elizabeth Olear y
Oliver Gardiner, son copresidentes del comité internacional de la Red. ¡Mire
las actualizaciones!
